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申请/专利权人：IONIS制药公司
申请日：2019-06-27
公开（公告）日：2024-05-07
公开（公告）号：CN112400019B
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/7115;A61K31/712;A61K31/7125
优先权：["20180627 US 62/690,790"]
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.05.07#授权;2021.07.09#实质审查的生效;2021.02.23#公开
摘要：提供了用于减少细胞或动物中的LRRK2RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的LRRK2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。所述化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少5一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失调、神经病变和聚集体形成。这类神经退行性疾病包括帕金森氏症。
主权项：1.一种根据以下化学结构的修饰寡核苷酸： SEQIDNO:3590或其盐。
全文数据：
权利要求：
百度查询： IONIS制药公司 用于减少LRRK2表达的化合物和方法
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