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申请/专利权人：苏州大学
申请日：2024-03-25
公开（公告）日：2024-06-07
公开（公告）号：CN118147226A
主分类号：C12N15/85
分类号：C12N15/85;C12N15/54;C12N15/55;C12N15/62;C12N15/113
优先权：
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.25#实质审查的生效;2024.06.07#公开
摘要：本发明公共了一种用于HbCS突变位点修复的PE2系统及构建方法，本发明属于生物医学领域，所述PE2系统，包括PE2mRNA、pegRNA和nicksgRNA；所述pegRNA，包括靶向HbCS突变位点的前间隔序、包含野生型HBA2终止密码子区域序列的RT序列和引物结合位点PBS序列；所述pegRNA的序列，如SEQIDNO.1所示；所述靶向HbCS突变位点的前间隔序，如SEQIDNO.2所示；所述RT序列，如SEQIDNO.3所示；所述引物结合位点PBS序列，如SEQIDNO.4所示；所述nicksgRNA序列，如SEQIDNO.5所示。本发明构建的用于HbCS突变位点修复的PE2系统可优化的PE2编辑系统对HbH‑CS患者来源的CD34+造血干祖细胞的CS突变进行原位修复，且本发明通过实验证明了电转PE2系统可在HbH‑CS病人来源的造血干祖细胞中能够实现23％左右编辑效率。
主权项：1.一种用于HbCS突变位点修复的PE2系统，其特征在于，所述PE2系统，包括PE2mRNA、pegRNA和nicksgRNA；所述pegRNA，包括靶向HbCS突变位点的前间隔序、包含野生型HBA2终止密码子区域序列的RT序列和引物结合位点PBS序列；所述pegRNA的序列，如SEQIDNO.1所示；所述靶向HbCS突变位点的前间隔序，如SEQIDNO.2所示；所述RT序列，如SEQIDNO.3所示；所述引物结合位点PBS序列，如SEQIDNO.4所示；所述nicksgRNA序列，如SEQIDNO.5所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 苏州大学 一种用于Hb CS突变位点修复的PE2系统及其构建方法
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