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申请/专利权人：布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们
申请日：2022-07-15
公开（公告）日：2024-06-14
公开（公告）号：CN118202041A
主分类号：C12N9/12
分类号：C12N9/12;A61P7/00;C12N9/22;C12N9/78;C12N15/10
优先权：["20210716 US 63/222,939","20220323 US 63/323,061"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.14#公开
摘要：本公开提供了具有背景特异性的腺嘌呤碱基编辑器ABE，背景特异性即对位于靶标腺苷5’的嘧啶的偏好，或对位于靶标腺苷5’的嘌呤的偏好。此外，还提供了靶向核酸编辑的方法。进一步提供了包含ABE的药物组合物。还提供了可用于生成和递送ABE的载体，包括用于通过定向进化工程化ABE的载体系统。还提供了含有此类载体和ABE的细胞。进一步提供了包括施用ABE的治疗方法和用途。
主权项：1.腺苷脱氨酶，其对使5’-YAN-3’的靶核酸序列中的腺苷脱氨具有偏好，其中Y是C或T；N是A、T、C、G或U；以及A是靶标腺苷。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 布罗德研究所股份有限公司;哈佛大学的校长及成员们 背景特异性腺嘌呤碱基编辑器及其用途
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