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申请/专利权人：阿利戈斯治疗公司;默沙东有限责任公司
申请日：2022-09-08
公开（公告）日：2024-06-21
公开（公告）号：CN118234862A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K31/712;A61K31/7125;A61P1/16
优先权：["20210908 US 63/241,940"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.21#公开
摘要：本文公开了包含修饰的核苷酸的短干扰核酸siNA分子及其用途。所述siNA分子可以是双链的，并且包含选自2′‑O‑甲基核苷酸和2′‑氟代核苷酸的修饰的核苷酸。本文进一步公开了包含额外修饰的siNA分子，所述额外修饰包括磷酸化阻断子、偶联部分或5′‑稳定化端帽。所述siNA分子可减少或抑制羟基类固醇脱氢酶的产生。
主权项：1.双链短干扰核酸siNA分子，其包含：a有义链，其包含与SEQIDNO:1-100、201-230、262-287、314-445、576-603或638中任一的核苷酸序列至少约60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或100％相同的核苷酸序列；和或b反义链，其包含与SEQIDNO:101-200、231-260、288-313、446-575、604-637或639-644中任一的核苷酸序列至少约60％、65％、70％、75％、80％、85％、90％、95％或100％相同的核苷酸序列，其中所述siNA分子下调羟基类固醇17-β脱氢酶13HSD17B13基因的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿利戈斯治疗公司;默沙东有限责任公司 经修饰的短干扰核酸分子(siNA)及其用途
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