申请/专利权人:达因疗法公司
申请日:2022-11-10
公开(公告)日:2024-06-25
公开(公告)号:CN118251240A
主分类号:A61K47/68
分类号:A61K47/68;A61K31/713;A61P21/00
优先权:["20211112 US 63/278,882","20211112 US 63/278,993","20220222 US 63/312,617","20220222 US 63/312,633"]
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.25#公开
摘要:本公开内容的一些方面涉及被设计成靶向DUX4RNA的寡核苷酸和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞例如,肌细胞的靶向复合物,及其用途,特别是与疾病例如,FSHD的治疗相关的用途。其中复合物包含与被配置成用于降低DUX4的表达或活性的寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体。
主权项:1.复合物,其包含与被配置成用于降低DUX4的表达或活性的寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体,其中所述抗TfR1抗体包含表2至7中列出的抗TfR1抗体中任一者的重链互补决定区1CDR-H1、重链互补决定区2CDR-H2、重链互补决定区3CDR-H3、轻链互补决定区1CDR-L1、轻链互补决定区2CDR-L2、轻链互补决定区3CDR-L3,并且其中所述寡核苷酸包含反义链,所述反义链包含SEQIDNO:160或SEQIDNO:365中所示的DUX4序列的互补区。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 达因疗法公司 用于治疗面肩肱型肌营养不良的肌肉靶向复合物
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