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用于玻璃体内施用的功能性AAV衣壳 

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申请/专利权人:塑造治疗公司

摘要:本文公开了工程化AAVVP衣壳多肽,其具有组装成病毒颗粒的能力,并且对眼组织例如视网膜组织、视网膜色素上皮细胞或光感受器细胞具有改善的组织向性。使用本文所述的高通量发现系统对所述衣壳进行工程化。在某些实施方案中,本文提供了重组腺相关病毒AAVVP衣壳多肽,其在所述VP衣壳多肽的581至589区中具有至少一个突变,所述区对应于SEQIDNO:1的VP1多肽的残基581至残基589。

主权项:1.一种病毒蛋白VP衣壳多肽,其包含对应于AAV5VP1多肽的残基581至589的581至589区,其中所述581至589区包含SEQIDNO:5014的序列,并且还包含相对于SEQIDNO:9的至少一个取代;并且其中所述581至589区包含一个或多个碱性氨基酸残基。

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权利要求:

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