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申请/专利权人：设计治疗公司
摘要：本公开涉及用于调节fxn的表达以及治疗fxn在其中起积极作用的疾病和病状的化合物和方法。所述化合物可以是具有第一末端、第二末端和寡聚物骨架的转录调节因子分子，其中：a所述第一末端包括能够与三核苷酸重复序列GAA非共价结合的DNA结合部分；b所述第二末端包括与调节分子结合的蛋白质结合部分，所述调节分子调节包括所述核苷酸重复序列GAA的基因的表达；并且c所述寡聚物骨架包括位于所述第一末端与所述第二末端之间的接头。
主权项：1.一种化合物，其选自： 或其药学上可接受的盐。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 设计治疗公司 用于治疗弗里德希共济失调的化合物和方法
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