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申请/专利权人：科罗生物公司
申请日：2021-05-27
公开（公告）日：2023-11-07
公开（公告）号：CN117015601A
主分类号：C12N15/09
分类号：C12N15/09
优先权：["20200528 US 62/704,793","20200717 US 62/705,838"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2023.11.24#实质审查的生效;2023.11.07#公开
摘要：本发明涉及用于编辑SERPINA1多核苷酸例如包含与α1抗胰蛋白酶缺乏症相关的SNP的SERPINA1多核苷酸的方法和组合物。本发明还涉及用于治疗或预防受试者的α1抗胰蛋白酶缺乏症的方法和组合物。
主权项：1.一种编辑SERPINA1多核苷酸的方法，所述SERPINA1多核苷酸包含与可能导致肝衰竭或肺气肿的α1抗胰蛋白酶缺乏症相关的单核苷酸多态性SNP，所述方法包括使所述SERPINA1多核苷酸与指导寡核苷酸接触，从而编辑所述SERPINA1多核苷酸，所述指导寡核苷酸能够实现与α1抗胰蛋白酶缺乏症相关的SNP的作用于RNA的腺苷脱氨酶ADAR介导的腺苷到肌苷的改变。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 科罗生物公司 用于ADAR介导的SERPINA1编辑的方法和组合物
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皖公网安备 34010402703815号