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申请/专利权人：IONIS制药公司
摘要：提供了用于降低细胞或动物中PLNRNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或动物中PLN蛋白的量的寡聚剂、寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚剂、寡聚化合物、方法和药物组合物可用于治疗心肌病、心力衰竭或心律失常。
主权项：1.一种寡聚化合物，其包含由8至80个连接的核苷组成的修饰的寡核苷酸，其中所述修饰的寡核苷酸的核碱基序列与PLN核酸的等长部分至少80％互补，并且其中所述修饰的寡核苷酸具有选自修饰的糖部分和修饰的核苷间键的至少一个修饰。
全文数据：
权利要求：
百度查询： IONIS制药公司 用于降低PLN表达的化合物和方法
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