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申请/专利权人：辉大(上海)生物科技有限公司;中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心
申请日：2022-08-22
公开（公告）日：2024-06-07
公开（公告）号：CN118159662A
主分类号：C12N15/86
分类号：C12N15/86;C12N9/22;C12N15/11;C12N15/113;A61P25/00
优先权：["20210822 CN PCT/CN2021/113929","20210929 CN PCT/CN2021/121926","20220328 CN PCT/CN2022/083476"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.25#实质审查的生效;2024.06.07#公开
摘要：提供了CRISPR‑Cas13系统和使用这些系统治疗SOD1相关疾病的方法。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV载体基因组，所述rAAV载体基因组包含：1编码Cas13多肽的Cas13编码序列，i其中所述Cas13编码序列与SEQIDNO:3或5或其RNA对应物具有至少80％、85％、90％、95％、96％、97％、98％、99％、99.2％、99.4％、99.6％、99.8％、99.9％或100％同一性，ii其中所述Cas13多肽包含aSEQIDNO:2或4，或者bSEQIDNO:2或4的变体，所述变体与SEQIDNO:1具有至少80％、85％、90％、95％、96％、97％、98％或99％同一性，并且在SEQIDNO:1的Y666和或Y677处具有非保守取代例如，Y666A和或Y677A取代，其中所述变体具有与SEQIDNO:1基本上相同例如，至少约80％、90％、95％、99％或更多的指导RNA特异性核酸酶活性切割活性并且基本上没有例如，最多20％、15％、10％、5％SEQIDNO:1的旁切指导RNA非依赖性核酸酶活性旁切活性；和2单指导RNAsgRNA或编码所述sgRNA的sgRNA编码序列，所述sgRNA包含：A与SOD1mRNA上的靶RNA序列基本上互补的间隔序列；和B能够与所述Cas13多肽形成复合物的同向重复DR序列；其中当所述sgRNA将所述Cas13多肽引导至所述靶RNA序列时，所述复合物在所述靶RNA序列处或附近特异性切割所述SOD1mRNA；任选地其中所述sgRNA或sgRNA编码序列在所述Cas13编码序列或其RNA对应物的3’或5’。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 辉大(上海)生物科技有限公司;中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 用于治疗SOD1相关疾病的CRISPR-CAS13系统
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