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一种靶向PCSK9基因的shRNA、载体、制备方法及应用 

申请/专利权人:新疆医科大学第一附属医院

申请日:2024-04-12

公开(公告)日:2024-06-11

公开(公告)号:CN118165989A

主分类号:C12N15/113

分类号:C12N15/113;C12N15/861;C12N15/864;C12N15/867;C12N15/65;A61K31/7088;A61K45/06;A61P9/10;A61P3/06;A61P3/10;A61P9/00;A61P1/16;A61P13/12

优先权:

专利状态码:在审-实质审查的生效

法律状态:2024.06.28#实质审查的生效;2024.06.11#公开

摘要:本发明公开了一种靶向PCSK9基因的shRNA、载体、制备方法及应用,涉及基因治疗技术领域。研究表明靶向PCSK9基因的shRNA的载体可靶向沉默肝脏PCSK9表达,长期稳定降低血清PCSK9浓度,通过上调LDL‑R蛋白表达显著降低血脂水平,减轻血管壁炎症反应并抑制动脉粥样硬化的形成。该基因药物可经静脉注射给药、同时对肝脏具有高效、靶向、长期稳定表达及安全的特性,为血脂异常及动脉粥样硬化性心血管疾病的临床防控提供了一种新的基因靶向治疗药物,具有良好的应用前景。

主权项:1.一种靶向PCSK9基因的shRNA,其特征在于,所述shRNA的核苷酸序列如SEQIDNO.1所示。

全文数据:

权利要求:

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