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申请/专利权人：科辉智药(深圳)新药研究中心有限公司
申请日：2022-12-26
公开（公告）日：2024-06-28
公开（公告）号：CN118252953A
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;A61P25/16;A61P25/28;C12N15/864
优先权：
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.28#公开
摘要：本发明属于基因治疗领域，具体涉及一种用于神经退行性疾病治疗的基因序列构建体及其应用。本发明提供的基因序列构建体包括芳香族L‑氨基酸类脱羧基酶AADC核苷酸序列、胶质细胞源性神经营养因子GDNF核苷酸序列和自加工单元APU；所述芳香族L‑氨基酸类脱羧基酶AADC核苷酸序列和胶质细胞源性神经营养因子GDNF核苷酸序列之间通过自加工单元APU连接，通过体外途径和体内途径介导该基因序列构建体导入到靶细胞或组织，可以实现功能性的芳香族L‑氨基酸类脱羧基酶和胶质细胞源性神经营养因子的共表达，用于帕金森病的预防与治疗，具有提高脑部多巴胺水平和保护多巴胺能神经元的双重作用，具有广阔的应用前景。
主权项：1.一种用于神经退行性疾病治疗的药物，其特征在于，所述的药物为一种核苷酸序列构建体，所述构建体为通过自加工单元APU连接的两个或多个治疗神经退行性疾病相关的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 科辉智药(深圳)新药研究中心有限公司 一种用于神经退行性疾病治疗的基因序列构建体及其应用
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