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申请/专利权人:柏林自由大学
摘要:本发明提供药剂例如,反义寡核苷酸ASO、基于CRISPRCas的碱基编辑系统,所述药剂能够通过靶向RBM3的毒外显子即外显子3a或其剪接位点来增加RNA结合基序蛋白3RBM3的表达。还公开用于增加细胞中RBM3的表达的方法、治疗或预防受试者的受RMB3表达影响的疾病的方法或者用于向受试者提供神经保护治疗的方法。
主权项:1.一种用于抑制细胞中编码RBM3的成熟mRNA的无义介导的衰变的方法,所述方法包括使所述细胞暴露于药剂,其中所述药剂能够与RBM3的前mRNA的区域杂交,如以改变所述前mRNA的剪接,使得在所得成熟mRNA中不掺入外显子3a。***
全文数据:
权利要求:
百度查询: 柏林自由大学 增加RBM3表达的方法和药剂
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