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申请/专利权人：上海交通大学
摘要：本发明提供了一种具有自噬激活和基因沉默功能的寡核苷酸偶联物及其应用，属于生物医药技术领域。本发明将用于自噬激活的小分子药物偶联于作用角膜营养不良致病基因TGFBI的寡核苷酸分子形成的偶联物，一方面可改善小分子药物的溶解性质，解决了其水溶性差、药物递送困难的问题；另一方面可促进寡核苷酸的入胞，提升其对靶标基因的调控能力。本发明通过将小分子药物和寡核苷酸分子的共递送实现了从基因和蛋白层面抑制了TGFBI的表达，促进了TGFBIp的降解，达到更好的TGFBI相关角膜营养不良的治疗效果；所述寡核苷酸偶联物成分简单、合成容易，具有较好的转化应用前景。
主权项：1.一种具有自噬激活和基因沉默功能的寡核苷酸偶联物，其特征在于，由具有自噬激活功能的小分子药物和用于调控TGFBI基因表达的寡核苷酸分子共价偶联得到。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海交通大学 一种具有自噬激活和基因沉默功能的寡核苷酸偶联物及其应用
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