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用于沉默碳酸酐酶2表达的组合物和方法 

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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司

摘要:本公开涉及靶向碳酸酐酶2CA2的双链核糖核酸dsRNA组合物和使用此类dsRNA组合物来改变例如,抑制碳酸酐酶2的表达的方法。

主权项:1.一种用于抑制碳酸酐酶2CA2的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂,其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链,其中所述反义链包括核苷酸序列,所述核苷酸序列包括来自表3至10中的任一个中列出的反义序列中的一个反义序列的具有0个、1个、2个或3个错配的至少15个连续核苷酸,并且其中所述有义链包括核苷酸序列,所述核苷酸序列包括来自表3至10中的任一个中列出的与所述反义序列相对应的有义序列的具有0个、1个、2个或3个错配的至少15个连续核苷酸,并且其中所述dsRNA药剂包括至少一个经修饰的核苷酸。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于沉默碳酸酐酶2表达的组合物和方法

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