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申请/专利权人：PYC治疗有限公司
摘要：本发明涉及经分离或经纯化的反义寡核苷酸，所述经分离或经纯化的反义寡核苷酸与OPA1基因前体mRNA的内含子7结合。本发明还涉及操纵OPA1基因转录物的翻译的方法以及所述反义寡核苷酸用于治疗、预防或改善由基因OPA1中的突变引起的效应的用途。
主权项：1.一种经分离或经纯化的反义寡核苷酸，其与OPA1基因前体mRNA的内含子7结合。
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