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IRF4表达的调节剂 

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申请/专利权人:IONIS制药公司

摘要:本发明实施方案提供可用于抑制IRF4表达的方法、化合物和组合物,其可用于治疗、预防或改善与IRF4相关联的癌症。

主权项:1.一种低聚化合物或其盐,其包含由16个连接的核碱基组成的经修饰的寡核苷酸,所述经修饰的寡核苷酸具有由SEQIDNO:2021所述的核碱基序列组成的核碱基序列,其中所述经修饰的寡核苷酸包含:间隔段,其由9个连接的脱氧核苷组成;5'侧翼段,其由2个连接的核苷组成;以及3'侧翼段,其由5个连接的核苷组成;其中所述间隔段位于所述5'侧翼段与所述3'侧翼段之间;其中所述5'侧翼段的每个核苷包含cEt核苷;其中所述3'侧翼段在5'至3'方向上包含2'-O-甲氧基乙基核苷、2'-O-甲氧基乙基核苷、2'-O-甲氧基乙基核苷、cEt核苷以及cEt核苷;其中每个核苷间键联为硫代磷酸酯键联;并且其中每个胞嘧啶为5-甲基胞嘧啶。

全文数据:

权利要求:

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