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申请/专利权人：苏州诺洁贝生物技术有限公司
摘要：本公开涉及优化的PAH基因和表达盒及其用途，其中披露了一种编码PAH蛋白的多核苷酸分子。采用本公开所提供的多核苷酸分子、表达盒、表达载体、病毒颗粒和或药物组合物，能够实现用相对较低的剂量在肝脏中有效持久且稳定地表达人PAH，使受试者血液中苯丙氨酸的浓度长期稳定维持在较低水平，从而可以用于苯丙酮尿症治疗。
主权项：1.一种编码PAH蛋白的多核苷酸分子，其核苷酸序列如SEQIDNO.17所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 苏州诺洁贝生物技术有限公司 优化的PAH基因和表达盒及其用途
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