申请/专利权人：杜克大学

申请日：2016-11-30

公开（公告）日：2024-06-07

公开（公告）号：CN118147141A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N9/22;C12N15/864;A61K48/00;A61P21/00

优先权：["20151130 US 62/260712","20160502 US 62/330336"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.06.25#实质审查的生效;2024.06.07#公开

摘要：本文披露了用于通过基因编辑修正人肌营养不良蛋白基因的治疗靶标和使用方法。

主权项：1.一种包含第一gRNA和第二gRNA的DNA靶向组合物，其中该第一gRNA分子和该第二gRNA分子选自下组，该组由以下组成：i包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:1中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:2中列出的核苷酸序列编码；ii包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:15中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:18中列出的核苷酸序列编码；iii包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:15中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:4中列出的核苷酸序列编码；iv包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:14中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:19中列出的核苷酸序列编码；v包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:14中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:18中列出的核苷酸序列编码；vi包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:14中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:4中列出的核苷酸序列编码；vii包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:11中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:19中列出的核苷酸序列编码；viii包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:14中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:15中列出的核苷酸序列编码；和ix包含如下靶向结构域的第一gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:11中列出的核苷酸序列编码，以及包含如下靶向结构域的第二gRNA分子，该靶向结构域由SEQIDNO:18中列出的核苷酸序列编码。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 杜克大学 用于通过基因编辑修正人肌营养不良蛋白基因的治疗靶标和使用方法

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