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用于调节剪接的化合物和方法 

申请/专利权人:雷密克斯医疗公司

申请日:2022-08-30

公开(公告)日:2024-06-21

公开(公告)号:CN118234724A

主分类号:C07D471/04

分类号:C07D471/04;C07D487/04;C07D413/12;C07D417/12;C07D413/14;C07D519/00;C07D498/04;C07D403/14;A61K31/437;A61K31/502;A61K31/498;A61K31/517;A61K31/519;A61K31/4985;A61K31/496;A61P35/00;A61P35/02;A61P25/00;A61P3/00;A61P11/00;A61P13/12;A61P25/14

优先权:["20210830 US 63/238,424","20210830 US 63/238,687","20210830 US 63/238,693","20211124 US 63/282,902","20220728 US 63/393,202"]

专利状态码:在审-公开

法律状态:2024.06.21#公开

摘要:本公开的特征在于尤其调节核酸剪接例如前体mRNA的剪接的化合物和相关组合物,以及其使用方法。

主权项:1.一种式I化合物: 或其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物、互变异构体或立体异构体,其中:A和B各自独立地是环烷基、杂环基、芳基或杂芳基,其中每一者任选地被一个或多个R1取代;W、X、Y和Z各自独立地是CR3a或N,其中W、X、Y和Z中的至少一者独立地是N;L1是不存在的、C1-C6-亚烷基、C1-C6-亚杂烷基、-O-、-CO-、-NR4-、-NR4CO-或-CONR4-,其中每个亚烷基和亚杂烷基任选地被一个或多个R5取代;每个R1独立地是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C2-C6亚烯基-芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、C2-C6亚烯基-杂芳基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–NRBCORD、–NO2、–CONRBRC、–CORD、–COORD、–SRE或–SOxRD,其中每个烷基、亚烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R6取代;或者两个R1基团与它们所连接的原子一起形成3-7元环烷基、杂环基、芳基或杂芳基,其中每个环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R6取代;每个R2独立地是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、卤代基、氰基、–ORA、–NRBRC、–CORD或–COORD;R3a是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、卤代基、氰基、–ORA、–NRBRC、–CORD或–COORD;每个R4独立地是氢、C1-C6-烷基或C1-C6-卤代烷基;每个R5独立地是氢、C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–CORD或–COORD;每个R6独立地是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–NRBCORD、–NO2、–CONRBRC、–CORD、–COORD、–SRE或–SOxRD,其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R11取代;每个RA独立地是氢、C1-C6烷基、C1-C6卤代烷基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、–CORD或–SOxRD;RB和RC各自独立地是氢、C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、环烷基、杂环基或–ORA;或者RB和RC与它们所连接的原子一起形成任选地被一个或多个R7取代的3-7元杂环基环;每个RD独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基或C1-C6亚烷基-杂芳基;每个R7是C1-C6-烷基、卤代基、氰基、氧代或–ORA1;每个R11独立地是C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代或–ORA;每个RA1是氢或C1-C6-烷基;m是0、1或2;并且x是0、1或2。

全文数据:

权利要求:

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