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申请/专利权人：纽约市哥伦比亚大学理事会;罗切斯特大学
摘要：本公开涉及用于挽救基因功能以及治疗和预防疾病或病症例如，bestrophin病bestrophinopathy的方法、组合物和系统。具体地，本公开提供了包括以下的系统：成簇规律间隔短回文重复CRISPR‑Cas系统，或编码CRISPR‑Cas系统的一种或多种核酸，其配置为敲除或至少部分沉默靶内源基因的两个等位基因，其中CRISPRi系统包含：a至少一种Cas蛋白，b至少一种gRNA，其中每种gRNA配置为与编码靶内源基因的核酸序列的一部分杂交，以及c转录阻遏物；和编码靶内源基因的外源功能性形式的核酸。进一步公开了使用该系统来挽救Bestropin‑1BEST1功能丧失突变和功能获得突变的方法。
主权项：1.方法，其包括将有效量的以下引入到细胞中：成簇规律间隔短回文重复CRISPR干扰CRISPRi系统，或编码所述CRISPRi系统的一种或多种核酸，其配置为敲除或至少部分沉默靶内源基因的两个等位基因，其中所述CRISPRi系统包含：a至少一种Cas蛋白，b至少一种gRNA，其中每种gRNA配置为与编码所述靶内源基因的核酸序列的一部分杂交，和c转录阻遏物；以及编码所述靶内源基因的外源功能性形式的核酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 纽约市哥伦比亚大学理事会 罗切斯特大学 BEST1功能丧失突变和功能获得突变的挽救策略
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