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申请/专利权人：纽约市哥伦比亚大学理事会;罗切斯特大学
申请日：2022-04-13
公开（公告）日：2024-05-17
公开（公告）号：CN118055780A
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;C07H21/04;C12N15/00;C12N15/87;A61K38/46
优先权：["20210413 US 63/174,090"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.04#实质审查的生效;2024.05.17#公开
摘要：本公开涉及用于挽救基因功能以及治疗和预防疾病或病症例如，bestrophin病bestrophinopathy的方法、组合物和系统。具体地，本公开提供了包括以下的系统：成簇规律间隔短回文重复CRISPR‑Cas系统，或编码CRISPR‑Cas系统的一种或多种核酸，其配置为敲除或至少部分沉默靶内源基因的两个等位基因，其中CRISPRi系统包含：a至少一种Cas蛋白，b至少一种gRNA，其中每种gRNA配置为与编码靶内源基因的核酸序列的一部分杂交，以及c转录阻遏物；和编码靶内源基因的外源功能性形式的核酸。进一步公开了使用该系统来挽救Bestropin‑1BEST1功能丧失突变和功能获得突变的方法。
主权项：1.方法，其包括将有效量的以下引入到细胞中：成簇规律间隔短回文重复CRISPR干扰CRISPRi系统，或编码所述CRISPRi系统的一种或多种核酸，其配置为敲除或至少部分沉默靶内源基因的两个等位基因，其中所述CRISPRi系统包含：a至少一种Cas蛋白，b至少一种gRNA，其中每种gRNA配置为与编码所述靶内源基因的核酸序列的一部分杂交，和c转录阻遏物；以及编码所述靶内源基因的外源功能性形式的核酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 纽约市哥伦比亚大学理事会;罗切斯特大学 BEST1功能丧失突变和功能获得突变的挽救策略
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2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。
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