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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
申请日：2022-10-28
公开（公告）日：2024-06-25
公开（公告）号：CN118251491A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/712;A61P7/00
优先权：["20211028 US 63/272,863"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.25#公开
摘要：提供了靶向C5基因座或基因的向导RNA和CRISPRCas系统、包含此类向导RNA或CRISPRCas系统的脂质纳米颗粒或病毒载体，以及包含此类向导RNA或系统的细胞或动物。还提供了使用这些CRISPRCas系统修饰或敲低或敲除C5基因座的方法，以及这些CRISPRCas系统在用于治疗和或预防与C5相关的疾病、病症或病状和或用于改善与此类疾病、病症或病状相关的至少一种症状的预防性和治疗性应用中的用途。
主权项：1.一种组合物，所述组合物包含向导RNA或编码所述向导RNA的DNA，其中所述向导RNA包含靶向C5基因中的向导RNA靶序列的DNA靶向区段，并且其中所述向导RNA与Cas蛋白结合并且将所述Cas蛋白靶向到所述C5基因中的所述向导RNA靶序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 用于敲除C5的CRISPR/Cas相关方法及组合物
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